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今年最令人震惊的临床试验失败：降低Lp(a)没降心血管疾病风险
📋总体概括
诺华9月4日宣布，其降低脂蛋白(a)的在研新药pelacarsen在代号HORIZON的3期临床试验中未能降低心血管疾病风险，被视为今年最令人震惊的临床试验失败之一。该药此前被寄予厚望，因为Lp(a)被认为是遗传决定、独立于LDL的心血管风险因素，降低其水平被认为理应带来临床获益。此次失败意味着降低Lp(a)与降低心血管事件之间缺乏因果关系证据，冲击了整个Lp(a)靶向药物研发领域的核心假设。
⚡关键信息
- ▸诺华于9月4日公布pelacarsen的3期HORIZON试验结果，未能降低心血管疾病风险
- ▸pelacarsen是靶向脂蛋白(a)的在研新药，此前被视为作用机制明确的重磅管线
- ▸Lp(a)长期被认为是遗传决定、独立于低密度脂蛋白胆固醇的心血管风险因素
- ▸试验失败表明生物标志物关联不等于因果，降低Lp(a)水平未转化为临床获益
- ▸该结果对整个Lp(a)靶向药研发方向构成重大打击，同类药物前景蒙上阴影
🔥犀利点评
这是教科书级别的教训：生物标志物相关不等于因果。制药界常把流行病学关联直接当靶点依据，HORIZON试验无情戳破了Lp(a)假说，也让安进的同类药物olpasiran前景瞬间黯淡。对诺华是数十亿美元打水漂，对行业则是提醒——靶点验证之前，III期就是豪赌。
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