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儿童癌症用药的可得性|疾辨

财新·2026/9/11 11:05:34🔗 原文

📋总体概括

文章探讨儿童癌症用药可得性困境:因发病率低、市场与利润预期小,制药企业缺乏研发投入。美国国家癌症研究所每年约40多亿美元癌症研究经费中,儿童癌症合计仅占4%。一位母亲Kathy因儿子土土确诊罕见xp11.2易位/TFE3基因融合肾癌,推动建立了美国重要儿童癌症药品法律之一——RFCCA法案,强制大型制药公司为儿童癌症患者研发儿童用药,并要求成人药物临床试验扩展至儿童与青少年群体。

关键信息

  • 儿童癌症因发病率低、利润预期小,制药公司普遍不热衷于该领域研发投入
  • 美国国家癌症研究所每年癌症研究经费约40多亿美元,儿童癌症合计仅获4%
  • Kathy推动的RFCCA法案强制大型药企研发儿童癌症用药,并要求成人药物临床试验扩展至儿童与青少年
  • 土土案例:9岁生日体检发现左肾肿瘤并扩散至胸腔和颈部,确诊罕见xp11.2易位/TFE3基因融合肾癌

🔥犀利点评

4%这个数字比任何悲情故事都更有杀伤力——市场失灵处若不靠立法硬拉,资本永远只会流向利润。RFCCA的本质是用监管强制力替代市场激励,逼药企为小众群体买单。但强制只能解决「做不做」,解决不了「亏多少」;真正的短板仍在于研发成本分摊与激励设计。别只感动于母亲的故事,要看清制度性缺位才是根源。

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